中国在生物医药的创新与规范化道路上，正以前所未有的速度和决心奔跑。

2024年8月，北京市药品监管半年工作会议上传来了一则振奋人心的消息——北京药监局正式核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》。这一里程碑式的事件，不仅标志着我国在干细胞药品生产监管方面迈出了坚实的一步，更预示着干细胞疗法在临床应用中的广阔前景和无限可能。

全国第一张！
干细胞向临床应用、向市场迈进

近年来，随着《“十四五”生物经济发展规划》等政策的出台，我国明确提出要发展干细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用。国家药品监督管理局（CDE）也发布了多项指导原则，如《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为干细胞产品的研发、注册申报及临床试验提供技术指导。

作为国内首张专门针对干细胞药品的《药品生产许可证》，其颁发具有划时代的意义。据了解，其申报的干细胞药品适应症为激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（GVHD），具体为人脐带间充质干细胞治疗。

干细胞《药品生产许可证》的核发，意味着中国的干细胞疗法已经具备了向临床应用、向市场迈进的基本条件，预示着细胞治疗新时代的大门正缓缓开启。

国内外权威支持！
40多位院士为干细胞发声

细胞治疗被认为是未来医学发展方向，其颠覆性发展，催生了医学前沿科技的变革，40多位院士曾给予干细胞高度评价。其中，干细胞为临床疑难疾病治疗提供了新手段，免疫细胞作为人体的“守卫军”也被应用于医学的各个领域。

干细胞作为生命的“种子细胞”，具有自我更新和多向分化的能力，在再生医学领域展现出了巨大的潜力。

央视CCTV一套《生活圈》节目曾邀请了中国科学院院士、中国科学院动物研究所所长周琪院士讲述干细胞相关知识。他多次肯定干细胞治疗及应用前景的重大意义。

在第15届国际干细胞基因组学大会上，中国科学院王福生院士接受专访时表示，细胞治疗在我们国家或者在国际上有很好的、广泛的应用前景，且细胞疗法安全性好，几乎没副作用，还能提高人体免疫力。

此外，他解释道，间充质干细胞治疗可以发挥一个免疫调节作用，能够使疑难危症疾病条件下，体内异常的免疫应答或者异常的炎症反应造成组织器官的严重损伤。而且这种干细胞治疗能够使这种炎症反应降低，使这种组织修复，促进这种组织的愈合，还促进这种组织的再生，所以达到这么一个治疗效果。

大量研究/案例证实：
干细胞疗法安全、有效

近年来，干细胞疗法在治疗神经系统疾病（如帕金森病、阿尔茨海默病、脑卒中）、心血管疾病（如心肌梗死、心力衰竭）、自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎、多发性硬化）以及代谢性疾病（如糖尿病、肥胖症）等多种领域均取得了显著进展。以下举例干细胞疗法在帕金森病、脑卒中、心肌梗死领域的应用情况。

干细胞治疗帕金森1年，症状明显改善

2023年8月，针对帕金森病的干细胞药物—BRT-DA01疗法已经达到一期实验终点，并为患者带来了令人惊喜的结果。

12位受试者被分为高剂量组与低剂量组，而后在接受BRT-DA01疗法一年内，他们均未出现不良事件。

据帕金森病综合评价量表MDS-UPDRS第三部分（运动功能检查）和运动功能状态评估工具Hauser Diary显示：所有受试者的次要探索性临床终点均有改善，其中高剂量组的受试者改善更为明显。

基于这些结果，BRT-DA01疗法 2期临床研究的计划正在进行中。

9位脑卒中患者用干细胞修复受损神经元，改善症状

脑卒中可导致神经元损伤，在《STEM CELL TRANSL MED》上的一项研究显示，干细胞可再生修复受损的大脑神经元，从而恢复脑中风患者后遗症症状：在9名年龄不等的中风偏瘫患者实验中，应用干细胞移植到脑内梗塞灶取得了一定的临床效益。

从影像学上可以明显地看到，移植到脑内梗塞病灶的干细胞，通过分化为神经系统的各类细胞、分泌营养因子，促进神经和血管再生，修复受损的血-脑脊液屏障，减轻炎性反应等促进脑梗死的神经功能恢复，让9例临床患者偏瘫的症状得到了明显改善。

568人用干细胞治疗急性心肌梗死，提高心脏功能

发表在《 Stem Cell Research & Therapy》的一篇meta分析系统总结了当前间充质干细胞治疗急性心肌梗死（AMI）的临床试验，以评估了这种疗法的安全性与有效性。

最终纳入13项临床试验，共956 名患者（干预组和对照组分别为 468 和 488 名）纳入后续的分析，对间充质干细胞输注前后心肌梗死面积、左室射血分数（LVEF）和因心力衰竭住院比例进行了分析。

结果表明，急性心肌梗死后间充质干细胞治疗可显著提高左心室射血分数，且在1周内应用效果更好。

小 结

近年来，我国细胞治疗产业在新一代技术的引领下，乘着政策的东风，呈现出蓬勃发展的态势。随着国家对生物医药领域的持续投入和关注，细胞治疗技术的政策愈发明朗，其临床价值也受到越来越多专家、患者的认可。随着全国首张干细胞《药品生产许可证》的颁发，我国干细胞疗法的发展迎来了新的纪元。

未来，我们有理由相信，在国家和地方政策的持续支持下，干细胞疗法将在更多领域取得突破性进展，为人类健康事业做出更大贡献。

参考资料：

[1]人民日报健康客户端、央视网

[2]Guangzhu Zhang Ying Li ,et,al.Stable Intracerebral Transplantation of Neural Stem Cells for the Treatment of Paralysis Due to Ischemic Stroke.First published: 26 June 2019 https://doi.org/10.1002/sctm.18-0220

[3]Attar A, Bahmanzadegan Jahromi F, Kavousi S, Monabati A, Kazemi A. Mesenchymal stem cell transplantation after acute myocardial infarction: a meta-analysis of clinical trials. Stem Cell Res Ther. 2021;12(1):600. Published 2021 Dec 7. doi:10.1186/s13287-021-02667-1

[4]https://www.bayer.com/media/en-us/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint/

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