重磅！“减肥针”或迎来黄金搭档，美国 FDA 批准首款“增肌针”

双赛道突破！全球首款靶向肌肉丢失疗法Apitegromab获批，实现罕见病治疗与减脂保肌双重革新

2026年9月11日，美国FDA正式批准Scholar Rock公司创新药物Isembyld（apitegromab-mstn）上市，用于联合SMN2靶向疗法，治疗2岁及以上儿童与成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。作为全球首款、唯一获批直接靶向肌肉丢失的治疗药物，该疗法彻底改写SMA单一神经保护的治疗格局，标志着疾病治疗迈入“保神经+保肌肉”双干预新时代。与此同时，该药在代谢减重领域实现重大突破，可完美解决GLP-1类药物减重伴随的肌肉流失难题，开启精准体成分管理新赛道。

脊髓性肌萎缩症是致死率极高的罕见遗传性神经肌肉疾病，由SMN1基因缺陷引发，会导致运动神经元受损、全身骨骼肌进行性萎缩。既往临床主流治疗药物均聚焦SMN2基因修复，通过提升运动神经元存活数量延缓病情进展，相当于修复疾病的“神经通路”。但长期临床实践发现，即便运动神经元得到有效保护，中重度SMA患者仍会持续出现骨骼肌流失、运动功能衰退，肌肉萎缩的核心痛点始终无法解决，成为SMA治疗的最大短板。

Apitegromab的上市补齐了这一临床空白。该药是一款高选择性全人源单克隆抗体，精准靶向骨骼肌负调控核心因子肌抑素，通过特异性结合肌抑素前体与潜伏形态，阻断肌抑素激活通路，从根源解除骨骼肌生长抑制。区别于传统抑制剂，其靶点选择性极强，不干扰人体其他关键信号通路，彻底攻克了既往肌抑素类药物脱靶毒性的行业难题，为安全增肌、逆转肌肉萎缩提供了全新方案。

此次FDA获批基于为期52周的全球多中心Ⅲ期临床试验数据。研究纳入188名2至21岁无法独立行走的SMA患者，所有受试者均接受常规SMN2靶向治疗，随机分为高低剂量实验组与安慰剂组。核心数据显示，在2至12岁核心治疗人群中，Apitegromab治疗组运动功能显著改善，安慰剂组患者运动功能持续下降；治疗组实现临床意义功能改善的患者比例超34%，是安慰剂组的两倍以上。药物起效快速、疗效持久，可有效改善SMA患者头皮、四肢、躯干多处肌肉萎缩问题，显著提升患者运动能力与生活质量。安全性数据显示，该药整体耐受性良好，常见不良反应为轻微呼吸道感染、头痛、胃肠道不适，无新增安全风险，但临床需警惕骨折风险升高及胎儿潜在伤害风险。

这款首创性疗法的价值不止于罕见病领域，其在减重保肌赛道的突破性成果，更是颠覆了代谢治疗格局。当前替尔泊肽等主流减重药物可实现大幅减脂，但普遍存在明显弊端，减重过程中25%至40%的体重流失为骨骼肌等去脂体重，导致基础代谢下降、皮肤松弛、减脂平台期提前，是长期困扰临床的核心难题。

2026年6月《Nature Medicine》刊发的Ⅱ期EMBRAZE研究，首次验证了“Apitegromab+替尔泊肽”黄金联用方案的巨大价值。这项双盲、随机、安慰剂对照研究，纳入102名超重及肥胖成人患者，24周治疗结果显示，两组总体减重幅度基本持平，核心差异集中在体成分优化。联合治疗组仅流失1.6kg去脂体重，较安慰剂组少流失1.9kg，实现54.9%的去脂体重相对保留。

数据显示，单纯使用替尔泊肽减重，去脂体重流失占总减重的30.2%，体脂减重占比仅69.5%；而联合用药后，去脂体重流失占比大幅降至14.6%，85.3%的减重均为纯脂肪，真正实现了“精准减脂、锁住肌肉”的高质量减重。且停药8周后，其保肌获益仍持续存在，不影响血糖、血脂、胰岛素敏感性等代谢指标，安全性与耐受性优异，仅少数患者出现轻度恶心、疲劳、头痛等一过性不良反应。

从罕见病神经肌肉修复，到慢病代谢体成分优化，Apitegromab凭借单一精准靶点，打通两大截然不同的医疗赛道。在SMA治疗领域，它构建起“神经保护+肌肉修复”的完整治疗体系，终结了肌肉萎缩无药可治的困境；在减重领域，它破解了GLP-1药物“减脂必掉肌”的行业痛点，将减重目标从单纯“降低体重”升级为“优化身体成分、维持基础代谢”。

目前，Apitegromab相关后续临床研究持续推进，更大规模、更长周期的临床试验将进一步验证其长期疗效与远期安全性。这款兼具罕见病刚需价值与大众慢病革新意义的首创药物，不仅刷新了肌抑素靶点的研发高度，更预示着精准个体化治疗时代全面到来，未来有望重塑全球SMA治疗与高端减重市场格局。