2025年，中国干细胞治疗元年：干细胞疗法的黄金时代才刚刚开始

近年来，以干细胞治疗和免疫细胞治疗为代表的细胞治疗成为备受关注的新一代治疗技术，为癌症、退行性病变等难治性疾病带来了新希望。中国细胞治疗领域经过多年的发展已展现出巨大的临床应用前景。随着越来越多的产品进入市场，细胞治疗已进入产业化的关键时期。

元年启幕：从实验室到临床的跨越

2025年1月2日，国家药监局附条件批准艾米迈托赛注射液上市，这不仅是中国首款干细胞治疗药品，更标志着中国正式迈入干细胞治疗商业化元年。这款是针对激素耐药的急性移植物抗宿主病（aGVHD），将原本不足20%的生存率提升至57%-73%。此前，美国FDA仅批准了针对儿童患者的同类疗法，而中国产品以全封闭自动化3D培养技术和更广的适用人群，在全球竞技中实现弯道超车。

干细胞治疗的突破远不止于此。2024年，中国科研团队成功将化学重编程多能干细胞转化为胰岛细胞，实现糖尿病功能性治愈；上海东方医院的iPSC衍生疗法让帕金森患者运动能力显著改善；日本大阪大学利用iPS细胞培养的角膜组织帮助患者重获光明……全球范围内，干细胞疗法已在100多项临床试验中展现潜力，覆盖癌症、心衰、眼疾等重大疾病。正如《麻省理工技术评论》所言，干细胞正在重塑人类对疾病的认知与应对方式。

银发浪潮下的刚需：人口老龄化催生万亿市场

中国正加速进入深度老龄化社会。国家卫健委数据显示，2024年60岁以上人口占比已达21.1%，慢性病、退行性疾病发病率激增。传统疗法对糖尿病、阿尔茨海默病等顽疾捉襟见肘，而干细胞的再生修复能力成为破局关键。例如，间充质干细胞可调节免疫、修复组织，在关节炎、脊髓损伤等领域展现奇效；iPSC技术则为个性化医疗打开大门，通过患者自身细胞重编程生成特定组织，规避免疫排斥风险。

近年来，iPSCs成为了研究的热点，它是通过提取健康供体或患者的外周血单个核细胞、成纤维细胞或间充质间质细胞，并通过基因重编程技术获得。iPSCs具有干细胞的特性，即无限增殖和多向分化，相较于胚胎干细胞（ESCs），可以克服传统方法的供体差异和局限性等问题。首先，iPSCs的来源广泛，不局限于人类胚胎细胞，规避了ESCs用于治疗的伦理障碍。此外，iPSCs在未分化状态下可以大规模扩增和生成细胞库，再应用稳定的分化方案获得分化细胞，这在一定程度上可以保证生产规模。再者，由于 iPSCs基本上可以从任何人身上生成，因此可以实现自体移植以减少免疫排斥反应。

广东省人大代表陈燕铭指出，干细胞疗法在糖尿病足、老年痴呆等病症中具有提前介入的潜力。随着“深圳—香港—广州”科技集群的创新资源释放，粤港澳大湾区正探索干细胞治疗的先行先试政策，为老龄化时代的健康危机提供解决方案。据前瞻研究院预测，到2030年，中国干细胞市场规模将突破5000亿元，成为全球增长最快的市场之一。

政策护航：从“摸着石头过河”到体系化发展

中国干细胞产业的爆发式增长，离不开政策的持续护航。自2015年《干细胞临床研究管理办法》出台以来，国家层面已构建起涵盖研发、生产、监管的全链条支持体系。2024年堪称政策大年：海南自贸港立法允许生物医学新技术先行先试，北京发布《细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》，国家药监局密集出台《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》等文件，明确将干细胞纳入药品监管框架。

2024 年国办 1 号文《关于发展银发经济增进老年人福祉的意见》首次明确 “银发经济” 定义，涵盖老年产品服务及备老经济活动，提出 26 项举措。重点领域包括老年助餐、居家服务、健康管理、康复辅助器具、抗衰老产业等。培育智慧健康养老、适老化改造、基因技术与再生医学应用（如抗衰老产品）。产业布局方面规划 10 个银发经济产业园区，推动京津冀、长三角等区域集群发展，支持国企民企协同参与。

政策红利直接推动产业升级。截至2024年10月，国内共有106项干细胞药物获批临床试验，其中间充质干细胞占比73.6%，成为研发主力。值得注意的是，诱导多能干细胞（iPSC）技术凭借伦理优势和分化多样性，正成为新的研发热点，其在帕金森病、糖尿病等领域的临床试验已进入关键阶段。

两会提案：构建细胞与基因治疗的 "中国方案"

在 2025 年全国两会上，细胞与基因治疗领域的突破性进展与民生关切成为代表委员热议焦点。全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬提交《关于完善罕见病基因治疗保障体系的建议》，指出我国已将 90 余种罕见病用药纳入医保，但高值基因治疗产品仍面临准入难、支付难的困境。她呼吁建立国家级罕见病专项基金，探索 "基本医保 + 商业保险 + 公益救助" 的多元支付模式，并推动符合条件的基因治疗创新产品优先进入医保目录。数据显示，我国罕见病患者超 2000 万人，其中脊髓性肌萎缩症（SMA）等疾病的基因疗法已展现治愈潜力，但百万级治疗费用让多数家庭望而却步。

上海市政协委员、复星国际联席 CEO 陈启宇的提案则聚焦支付机制创新。他建议以上海为试点，将细胞与基因治疗药品纳入医保丙类目录，通过 "沪惠保" 等城市定制型商业保险提高特药赔付比例。"建议将特药责任赔付比例从当前的 10% 提升至 30%，并取消不合理的赔付上限。" 陈启宇表示，此举可将 CAR-T 等疗法的患者自付比例从 70% 降至 40% 以下。值得关注的是，上海已连续三年将 CAR-T 药品纳入 "沪惠保"，最高赔付 50 万元，累计惠及超 2000 个家庭。

针对行业发展痛点，民进上海市委提交《关于推进生物医药企业 "走出去" 的提案》，建议建立海外注册互认机制，推动中国药监局与 "一带一路" 国家的审评标准对接。数据显示，2024 年我国细胞治疗产品海外临床试验数量同比增长 67%，但因国际标准差异导致的审批周期延长问题仍待解决。提案还建议设立专项补贴，对在欧美等主流市场获得认证的创新药给予最高3000万元奖励。

这些提案的背后，是中国细胞与基因治疗产业的蓬勃发展。随着《健康中国 2030》战略深化，从罕见病救治到普惠医疗覆盖，细胞治疗正在重塑中国医疗保障体系的未来图景。正如全国政协委员、贝达药业董事长丁列明所言："当政策创新与技术突破形成共振，中国完全有能力在这场生命科学革命中实现弯道超车。"

未来展望：从“跟跑”到“领跑”的中国机遇

尽管干细胞疗法仍面临安全性争议、生产成本高等挑战，但其革命性潜力已毋庸置疑。随着《健康中国2030》战略推进，中国正从干细胞研究大国向临床应用强国迈进。2025年，首个干细胞药物的上市仅是序章，未来十年，我们或将见证干细胞在器官再生、抗衰老等领域的突破性进展。正如《自然》杂志所言：“干细胞疗法的黄金时代才刚刚开始。”而中国，正以政策、技术、市场的多重优势，书写这场生命科学革命的新篇章。