FDA向JointStem颁发“黄金门票”： 2026-2027年有望成为首个FDA批准的膝骨关节炎干细胞疗法

近日，韩国生物技术公司Nature Cell的JointStem疗法获得美国FDA的“突破性疗法认定”（Breakthrough Therapy Designation, BTD），成为韩国首个获此殊荣的细胞疗法企业。这一成就不仅标志着韩国在再生医学领域的重大突破，也为全球膝骨关节炎患者带来了新的希望。

何为突破性疗法认定？

FDA的BTD认定旨在加速那些在早期临床试验中已显示出显著优于现有治疗手段的药物的开发和审批流程。获得BTD的药物不仅能享受快速通道（Fast Track）的全部权益，还能获得FDA高层官员的直接指导，从而大幅缩短上市时间。JointStem此次获得BTD，无疑为其未来的商业化铺平了道路，同时也提升了Nature Cell在全球生物医药行业的影响力。简而言之：

✅加速审批流程

✅更高的获批概率

✅增强商业潜力

何为JointStem？

JointStem是全球首个针对严重膝骨关节炎的自体脂肪间充质干细胞疗法。其独特之处在于，仅需单次关节腔内注射，即可实现软骨再生、显著缓解疼痛并改善关节功能，且效果可持续至少三年（来源于KFDA临床数据）。这对于传统治疗手段（如止痛药或膝关节置换手术）而言，是一次革命性的进步。

加速全球III期试验与商业化

值得注意的是，JointStem早在2023年10 月就获得了FDA的“再生医学先进疗法”（RMAT）认定，如今再获BTD，体现了监管机构对其潜力的持续认可。RMAT和BTD的双重加持，不仅加速了审批流程，也为企业吸引了更多资本和市场关注。目前，Nature Cell正筹备美国III期临床试验，以进一步验证JointStem的疗效，并争取2026-2027年获批上市。如果成功，它可能成为：

✅首个FDA批准的膝骨关节炎干细胞疗法

✅全球骨关节炎患者的替代手术的新选择

✅韩国生物医药行业国际化的标杆案例

回顾JointStem的研发里程碑

临床结果（来自 Nature Cell 公开资料）

根据临床研究机构LSK全球PS(CRO)对疗效评估数据的分析，与安慰剂相比，主要评估指标WOMAC(骨关节炎指数)和VAS(疼痛指数)在统计上均有显著改善，证实了其优越性。

在WOMAC中，接受JointStem治疗的患者减少了521.56分(P值

此外，在VAS中，接受JointStem的患者从给药前的平均57.74分下降到给药24 周后的32.65分，下降了25.16分(P值

机遇与挑战并存

小编看来，尽管BTD优势显著，但需警惕以下问题：

III期试验失败风险：BTD基于早期数据，若III期结果未达预期（如疗效不一致），可能被FDA撤回认定。

生产能力：自体干细胞需为每位患者单独提取、培养和制备细胞，相比 异体干细胞更难规模化。大规模生产面临物流和成本挑战。同时生产周期长、质量控制复杂、成本高昂。

市场竞争：美国公司（如Mesoblast）也在开发OA干细胞疗法，若抢先上市将削弱JointStem优势。